Недавние законодательные инициативы направлены на внесение изменений в положение Закона о сокращении инфляции (IRA), касающееся переговоров по ценам на лекарства, покрываемые Medicare, в частности, направлены на исключение «сиротских лекарств» — лекарств, предназначенных для лечения заболеваний, поражающих менее 200 000 человек в США. Группа сенаторов-демократов — Уэлч (ВТ), Кортез Масто (НВ) и Вайден (ОХ) — представила законопроект, предлагающий отменить существующее исключение, полагая, что это ограничивает потенциальную экономию для Medicare.
Текущая ситуация: исключения для сиротских лекарств и их влияние
Изначально Закон о сокращении инфляции включал положение, которое защищало сиротские лекарства с одним одобренным показанием от переговоров по ценам, покрываемым Medicare, и исключало лекарства, приносящие менее 200 миллионов долларов в год продаж по рецепту, покрываемых Medicare. Эта защита была позже усилена посредством принятия «Закона об исцелении от сиротских болезней», фактически запрещающего выбор только для сиротских лекарств для переговоров.
Обоснованием этих исключений было сохранение стимулов для разработки методов лечения редких заболеваний. Однако, как утверждают исследователи и теперь несколько сенаторов, эти исключения чрезмерно широки и препятствуют потенциальной экономии в размере миллиардов долларов для Medicare. Они ставят под сомнение, действительно ли предоставление «особого исключения» для лекарств от редких заболеваний необходимо для их финансового успеха.
Предлагаемые изменения: пороговое значение продаж для переговоров
Предлагаемый сенаторами законопроект направлен на замену универсального исключения более целевым подходом. Они предлагают, чтобы право лекарства на переговоры по ценам зависело от расходов Medicare — в частности, если годовые расходы превышают 400 миллионов долларов. Это означает, что даже лекарство, первоначально одобренное для редкого заболевания, может попасть под переговоры, если его использование и связанные с ним расходы Medicare становятся значительными.
Этот сдвиг поднимает ключевой вопрос: Можно ли однозначно определить, действительно ли лекарство представляет собой «настоящую» инновацию в области редких заболеваний только на основе показателей продаж? Тот факт, что лекарство генерирует значительные доходы Medicare, превышающие 400 миллионов долларов, не обязательно принижает его статус сиротского лекарства.
Осложнения, связанные с дополнительными показаниями
Эта проблема усложняется возможностью получения дополнительных показаний — когда лекарство, первоначально одобренное для редкого заболевания, получает одобрение для лечения других состояний, возможно даже распространенных. Ограничение исключения для сиротских лекарств только для препаратов с одним показанием для редких заболеваний может непреднамеренно затруднить этот процесс. Лекарства от редких заболеваний часто находят новые применения, выходящие за рамки их первоначальной цели, особенно в онкологии, где первоначальные одобрения могут привести к лечению различных типов рака, стадий и мутаций.
Фармацевтические компании регулярно подают заявки на получение этих дополнительных показаний, но первоначальные положения Закона о сокращении инфляции вызвали опасения, что это может подвергнуть их переговорам по ценам, покрываемым Medicare, потенциально снижая стимулы для дальнейших исследований и новых обозначений сиротских лекарств. Эта обеспокоенность привела к принятию «Закона об исцелении от сиротских болезней».
Влияние на экономию и расходы для пациентов
Изменения, внесенные «Законом об исцелении от сиротских болезней», имеют значительные финансовые последствия. Бюджетное управление Конгресса (CBO) пересмотрело свой прогноз, теперь предсказывая, что эти изменения увеличивают правительственные расходы на сумму до 8,8 миллиарда долларов — значительное увеличение по сравнению с предыдущими оценками в 4,9 миллиарда долларов. Кроме того, пациенты, использующие лекарства Medicare, могут столкнуться с устойчиво более высокими расходами из собственного кармана для лекарств, которые теперь защищены от переговоров по ценам.
К наиболее значимым лекарствам, на которые это влияет в настоящее время, относятся Keytruda, Opdivo и Darzalex. Хотя большинство этих лекарств имеют показания для редких заболеваний, Keytruda имеет не-сиротский показание, которое может сделать его пригодным для переговоров в 2027 году. Изменения могут бесконечно отложить переговоры по противораковым препаратам, таким как Opdivo и Darzalex, и, возможно, многочисленным другим.
Компромиссы и продолжающиеся дебаты
Законодательные изменения, связанные с ценообразованием на лекарства, всегда сопряжены с компромиссами. В текущей ситуации фармацевтические компании извлекают выгоду из исключения, в то время как правительство и пациенты Medicare несут расходы. Напротив, если усилия сенаторов по отмене исключения увенчаются успехом, роли изменятся, и появится новый набор победителей и проигравших. Продолжающиеся дебаты подчеркивают сложность баланса стимулов для инноваций с необходимостью доступного здравоохранения.
