Recente wetgevende inspanningen zijn gericht op het wijzigen van een bepaling binnen de Inflation Reduction Act (IRA) met betrekking tot Medicare-prijsonderhandelingen over medicijnen, specifiek gericht op de vrijstelling die wordt verleend aan ‘weesgeneesmiddelen’ – medicijnen die aandoeningen behandelen die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. Een groep Democratische senatoren – Welch (VT), Cortez Masto (NV) en Wyden (OR) – hebben wetgeving ingevoerd om de bestaande vrijstelling in te trekken, met het argument dat dit de potentiële kostenbesparingen voor Medicare beperkt.
Het huidige landschap: vrijstellingen voor weesgeneesmiddelen en hun impact
De IRA nam aanvankelijk een bepaling op die weesgeneesmiddelen met één enkele goedgekeurde indicatie beschermde tegen Medicare-prijsonderhandelingen, en sloot geneesmiddelen uit die jaarlijks minder dan $ 200 miljoen aan Medicare-omzet genereerden. Deze bescherming werd later versterkt door de opname van de ‘Orphan Cures Act’, waardoor effectief werd voorkomen dat alle weesgeneesmiddelen voor onderhandeling werden geselecteerd.
De grondgedachte achter deze vrijstellingen was het behouden van prikkels voor het ontwikkelen van behandelingen voor zeldzame ziekten. Onderzoekers en nu verschillende senatoren beweren echter dat deze bescherming onnodig breed is, waardoor mogelijk miljarden dollars aan kostenbesparingen voor Medicare worden voorkomen. Ze vragen zich af of het verlenen van een “speciale vrijstelling” voor medicijnen tegen zeldzame ziekten echt essentieel is voor hun financiële succes.
Voorgestelde wijzigingen: een verkoopdrempel voor onderhandeling
De voorgestelde wetgeving van de senatoren beoogt de algemene vrijstelling te vervangen door een meer gerichte aanpak. Zij stellen dat de geschiktheid van een medicijn voor prijsonderhandelingen afhankelijk zou zijn van de Medicare-uitgaven, vooral als de jaarlijkse uitgaven de 400 miljoen dollar overschrijden. Dit betekent dat zelfs over een medicijn dat oorspronkelijk is goedgekeurd voor een zeldzame ziekte, onderwerp van onderhandelingen kan komen als het gebruik ervan en de daarmee samenhangende Medicare-kosten substantieel worden.
Deze verschuiving roept een belangrijke vraag op: Kunnen we definitief bepalen of een medicijn een ‘echte’ innovatie op het gebied van zeldzame ziekten vertegenwoordigt, uitsluitend op basis van verkoopcijfers? Het feit dat een medicijn substantiële Medicare-inkomsten genereert, van meer dan $400 miljoen, doet niet noodzakelijkerwijs afbreuk aan de geldigheid van de status van weesgeneesmiddel.
De complicaties van aanvullende indicaties
De kwestie wordt nog ingewikkelder door de mogelijkheid van aanvullende indicaties – waarbij een medicijn dat aanvankelijk is goedgekeurd voor een zeldzame ziekte, goedkeuring krijgt voor de behandeling van andere aandoeningen, mogelijk zelfs veel voorkomende aandoeningen. Het beperken van de vrijstelling voor weesgeneesmiddelen tot geneesmiddelen met een enkele zeldzame ziekte-indicatie zou dit proces onbedoeld kunnen belemmeren. Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten vinden vaak nieuwe toepassingen die verder gaan dan hun oorspronkelijke doel, vooral in de oncologie, waar initiële goedkeuringen kunnen leiden tot behandelingen voor verschillende soorten kanker, stadia en mutaties.
Farmaceutische bedrijven vragen routinematig deze aanvullende indicaties aan, maar de oorspronkelijke IRA-bepalingen gaven aanleiding tot bezorgdheid dat ze hierdoor zouden kunnen worden onderworpen aan Medicare-prijsonderhandelingen, wat verder onderzoek en de aanwijzing van nieuwe weesgeneesmiddelen mogelijk zou ontmoedigen. Deze bezorgdheid leidde tot de goedkeuring van de ‘Orphan Cures Act’.
De impact op kostenbesparingen en kosten voor de begunstigde
De veranderingen die door de “Orphan Cures Act” teweeg worden gebracht, hebben aanzienlijke financiële gevolgen. Het Congressional Budget Office (CBO) heeft zijn voorspelling herzien en voorspelt nu dat deze veranderingen de overheidskosten met maar liefst 8,8 miljard dollar zullen verhogen – een aanzienlijke stijging ten opzichte van eerdere schattingen van 4,9 miljard dollar. Bovendien kunnen Medicare-begunstigden geconfronteerd worden met aanhoudend hogere eigen kosten voor geneesmiddelen die nu beschermd zijn tegen prijsonderhandelingen.
Tot de grootste blockbusters die momenteel getroffen worden, behoren Keytruda, Opdivo en Darzalex. Hoewel de meeste van deze medicijnen indicaties hebben voor zeldzame ziekten, heeft Keytruda een niet-weesindicatie waardoor het in 2027 in aanmerking zou kunnen komen voor onderhandelingen. De wijzigingen zouden de onderhandelingen over kankermedicijnen zoals Opdivo en Darzalex, en mogelijk nog vele andere, voor onbepaalde tijd kunnen vertragen.
Afwegingen en het voortdurende debat
Wetswijzigingen waarbij de prijsbepaling van geneesmiddelen betrokken is, brengen altijd afwegingen met zich mee. In de huidige situatie profiteren farmaceutische bedrijven van de vrijstelling, terwijl de overheid en Medicare-begunstigden de kosten dragen. Omgekeerd, als de pogingen van de senatoren om de vrijstelling in te trekken succesvol zijn, zullen de rollen omdraaien en zal er een nieuwe groep winnaars en verliezers ontstaan. Het voortdurende debat onderstreept de complexiteit van het balanceren van innovatieprikkels met de behoefte aan betaalbare gezondheidszorg.
