Recenti sforzi legislativi mirano a modificare una disposizione all’interno dell’Inflation Reduction Act (IRA) riguardante le negoziazioni sui prezzi dei farmaci Medicare, mirando in particolare all’esenzione concessa ai “farmaci orfani” – farmaci che trattano condizioni che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Un gruppo di senatori democratici – Welch (VT), Cortez Masto (NV) e Wyden (OR) – hanno introdotto una legislazione per abrogare l’esenzione esistente, sostenendo che essa limita i potenziali risparmi sui costi per Medicare.
Il panorama attuale: esenzioni per i farmaci orfani e loro impatto
L’IRA inizialmente includeva una disposizione che proteggeva i farmaci orfani con un’unica indicazione approvata dalle negoziazioni sui prezzi di Medicare ed escludeva quelli che generavano meno di 200 milioni di dollari all’anno nelle vendite di Medicare. Questa protezione è stata successivamente rafforzata attraverso l’inclusione dell'”Orphan Cures Act”, che impedisce di fatto che tutti i farmaci esclusivamente orfani vengano selezionati per la negoziazione.
La logica alla base di queste esenzioni era quella di preservare gli incentivi per lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Tuttavia, i ricercatori e ora diversi senatori sostengono che queste protezioni sono inutilmente ampie, impedendo potenzialmente miliardi di dollari di risparmi sui costi per Medicare. Si chiedono se la concessione di una “esenzione speciale” per i farmaci per le malattie rare sia davvero essenziale per il loro successo finanziario.
Modifiche proposte: una soglia di vendita per la negoziazione
La proposta di legge dei senatori mira a sostituire l’esenzione generale con un approccio più mirato. Propongono che l’idoneità di un farmaco alla negoziazione dei prezzi dipenda dalla spesa Medicare, in particolare se la spesa annuale supera i 400 milioni di dollari. Ciò significa che anche un farmaco inizialmente approvato per una malattia rara potrebbe diventare oggetto di negoziazione se il suo utilizzo e i costi Medicare associati diventassero sostanziali.
Questo cambiamento solleva una domanda chiave: Possiamo determinare in modo definitivo se un farmaco rappresenta un’innovazione “autentica” per le malattie rare basandosi esclusivamente sui dati di vendita? Il fatto che un farmaco generi entrate sostanziali da parte di Medicare, superiori a 400 milioni di dollari, non diminuisce necessariamente la validità del suo status di farmaco orfano.
Le complicanze delle indicazioni supplementari
La questione diventa ulteriormente complicata dalla possibilità di indicazioni supplementari, ovvero laddove un farmaco inizialmente approvato per una malattia rara ottiene l’approvazione per il trattamento di altre condizioni, forse anche comuni. Limitare l’esenzione per i farmaci orfani alle terapie con un’unica indicazione relativa a una malattia rara potrebbe inavvertitamente ostacolare questo processo. I farmaci per le malattie rare spesso trovano nuovi usi oltre il loro scopo originale, in particolare in oncologia, dove le approvazioni iniziali possono portare a trattamenti per vari tipi, stadi e mutazioni di cancro.
Le aziende farmaceutiche richiedono abitualmente queste indicazioni supplementari, ma le disposizioni originali dell’IRA sollevavano preoccupazioni sul fatto che ciò avrebbe potuto sottoporle a negoziazioni sui prezzi di Medicare, potenzialmente disincentivando ulteriori ricerche e nuove designazioni orfane. Questa preoccupazione ha portato all’approvazione dell'”Orphan Cures Act”.
L’impatto sui risparmi sui costi e sui costi dei beneficiari
I cambiamenti apportati dall'”Orphan Cures Act” hanno notevoli implicazioni finanziarie. Il Congressional Budget Office (CBO) ha rivisto le sue previsioni, prevedendo ora che questi cambiamenti aumenteranno i costi pubblici fino a 8,8 miliardi di dollari, un aumento sostanziale rispetto alle stime precedenti di 4,9 miliardi di dollari. Inoltre, i beneficiari di Medicare potrebbero trovarsi ad affrontare spese vive più elevate per i farmaci che ora sono al riparo dalla negoziazione dei prezzi.
I farmaci di maggior successo attualmente colpiti includono Keytruda, Opdivo e Darzalex. Sebbene la maggior parte di questi farmaci abbia indicazioni per le malattie rare, Keytruda ha un’indicazione non orfana che potrebbe renderlo idoneo alla negoziazione nel 2027. Le modifiche potrebbero ritardare indefinitamente le trattative per farmaci antitumorali come Opdivo e Darzalex, e potenzialmente numerosi altri.
Compromessi e dibattito in corso
Le modifiche legislative che coinvolgono i prezzi dei farmaci comportano sempre dei compromessi. La situazione attuale vede le aziende farmaceutiche beneficiare dell’esenzione, mentre il governo e i beneficiari di Medicare si fanno carico dei costi. Al contrario, se gli sforzi dei senatori per abrogare l’esenzione avranno successo, i ruoli si invertiranno e emergerà una nuova serie di vincitori e vinti. Il dibattito in corso sottolinea la complessità di bilanciare gli incentivi all’innovazione con la necessità di un’assistenza sanitaria a prezzi accessibili.
