Los esfuerzos legislativos recientes tienen como objetivo modificar una disposición dentro de la Ley de Reducción de la Inflación (IRA) relativa a las negociaciones de precios de los medicamentos de Medicare, específicamente dirigida a la exención otorgada a los “medicamentos huérfanos” (medicamentos que tratan afecciones que afectan a menos de 200.000 personas en los EE. UU.). Un grupo de senadores demócratas –Welch (VT), Cortez Masto (NV) y Wyden (OR)– han introducido legislación para derogar la exención existente, argumentando que limita los posibles ahorros de costos para Medicare.
El panorama actual: exenciones de medicamentos huérfanos y su impacto
Inicialmente, la IRA incluía una disposición que protegía de las negociaciones de precios de Medicare a los medicamentos huérfanos con una única indicación aprobada, y excluía a aquellos que generaban menos de 200 millones de dólares anuales en ventas de Medicare. Esta protección se reforzó posteriormente mediante la inclusión de la “Ley de Curas Huérfanas”, que impidió efectivamente que todos los medicamentos huérfanos fueran seleccionados para negociación.
La razón detrás de estas exenciones fue preservar los incentivos para desarrollar tratamientos para enfermedades raras. Sin embargo, los investigadores y ahora varios senadores sostienen que estas protecciones son innecesariamente amplias, lo que impide potencialmente miles de millones de dólares en ahorros de costos para Medicare. Se preguntan si otorgar una “exención especial” para medicamentos para enfermedades raras es realmente esencial para su éxito financiero.
Cambios propuestos: un umbral de ventas para la negociación
La legislación propuesta por los senadores busca reemplazar la exención general con un enfoque más específico. Proponen que la elegibilidad de un medicamento para la negociación de precios dependería del gasto de Medicare, específicamente, si el gasto anual excede los $400 millones. Esto significa que incluso un medicamento inicialmente aprobado para una enfermedad rara podría quedar sujeto a negociación si su uso y los costos asociados de Medicare se vuelven sustanciales.
Este cambio plantea una pregunta clave: ¿Podemos determinar definitivamente si un medicamento representa una innovación “genuina” en enfermedades raras basándonos únicamente en las cifras de ventas? El hecho de que un medicamento genere ingresos sustanciales para Medicare, que superan los $400 millones, no necesariamente disminuye la validez de su estatus de medicamento huérfano.
Las complicaciones de las indicaciones suplementarias
La cuestión se complica aún más por la posibilidad de indicaciones complementarias, cuando un medicamento inicialmente aprobado para una enfermedad rara obtiene aprobación para tratar otras afecciones, posiblemente incluso las más comunes. Restringir la exención de medicamentos huérfanos a productos terapéuticos con una única indicación de enfermedad rara podría obstaculizar inadvertidamente este proceso. Los medicamentos para enfermedades raras a menudo encuentran nuevos usos más allá de su propósito original, particularmente en oncología, donde las aprobaciones iniciales pueden conducir a tratamientos para diversos tipos, etapas y mutaciones de cáncer.
Las compañías farmacéuticas solicitan habitualmente estas indicaciones complementarias, pero las estipulaciones originales de la IRA generaron preocupaciones de que hacerlo podría someterlas a negociaciones de precios de Medicare, lo que podría desincentivar futuras investigaciones y nuevas designaciones de huérfanos. Esta preocupación llevó a la aprobación de la “Ley de Curas Huérfanas”.
El impacto en el ahorro de costos y los costos de los beneficiarios
Los cambios introducidos por la “Ley de Curas Huérfanas” tienen implicaciones financieras importantes. La Oficina de Presupuesto del Congreso (CBO) ha revisado su pronóstico y ahora predice que estos cambios incrementarán los costos gubernamentales hasta en $8.800 millones, un aumento sustancial con respecto a estimaciones anteriores de $4.900 millones. Además, los beneficiarios de Medicare pueden enfrentar costos de bolsillo más altos y sostenidos por medicamentos que ahora están protegidos de la negociación de precios.
Los medicamentos más exitosos actualmente afectados incluyen Keytruda, Opdivo y Darzalex. Si bien la mayoría de estos medicamentos tienen indicaciones para enfermedades raras, Keytruda tiene una indicación no huérfana que podría hacerlo elegible para negociación en 2027. Las modificaciones podrían retrasar indefinidamente las negociaciones para medicamentos contra el cáncer como Opdivo y Darzalex, y potencialmente muchos otros.
Compensaciones y el debate en curso
Los cambios legislativos relacionados con la fijación de precios de los medicamentos siempre implican compensaciones. En la situación actual, las empresas farmacéuticas se benefician de la exención, mientras que el gobierno y los beneficiarios de Medicare asumen los costos. Por el contrario, si los esfuerzos de los senadores por derogar la exención tienen éxito, los papeles se invertirán y surgirá un nuevo conjunto de ganadores y perdedores. El debate en curso subraya las complejidades de equilibrar los incentivos a la innovación con la necesidad de una atención sanitaria asequible.
