Esforços legislativos recentes visam modificar uma disposição da Lei de Redução da Inflação (IRA) relativa às negociações de preços de medicamentos do Medicare, visando especificamente a isenção concedida a “medicamentos órfãos” – medicamentos que tratam doenças que afectam menos de 200.000 pessoas nos EUA. Um grupo de senadores democratas – Welch (VT), Cortez Masto (NV) e Wyden (OR) – introduziu legislação para revogar a isenção existente, argumentando que esta limita potenciais poupanças de custos para o Medicare.
O cenário atual: isenções para medicamentos órfãos e seu impacto
O IRA incluiu inicialmente uma disposição que protegia os medicamentos órfãos com uma única indicação aprovada nas negociações de preços do Medicare e excluía aqueles que geravam menos de 200 milhões de dólares anualmente em vendas do Medicare. Esta protecção foi posteriormente reforçada através da inclusão da “Lei das Curas Órfãs”, impedindo efectivamente que todos os medicamentos exclusivamente órfãos fossem seleccionados para negociação.
A lógica subjacente a estas isenções era preservar os incentivos para o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. No entanto, investigadores e agora vários senadores afirmam que estas protecções são desnecessariamente amplas, impedindo potencialmente milhares de milhões de dólares em poupanças de custos para o Medicare. Questionam se a concessão de uma “isenção especial” para medicamentos para doenças raras é verdadeiramente essencial para o seu sucesso financeiro.
Mudanças propostas: um limite de vendas para negociação
A legislação proposta pelos senadores procura substituir a isenção geral por uma abordagem mais direcionada. Propõem que a elegibilidade de um medicamento para negociação de preços dependeria dos gastos com o Medicare – especificamente, se os gastos anuais excederem 400 milhões de dólares. Isto significa que mesmo um medicamento inicialmente aprovado para uma doença rara poderá ficar sujeito a negociação se a sua utilização e os custos associados do Medicare se tornarem substanciais.
Esta mudança levanta uma questão fundamental: Podemos determinar definitivamente se um medicamento representa uma inovação “genuína” em matéria de doenças raras com base apenas nos números de vendas? O facto de um medicamento gerar receitas substanciais do Medicare, superiores a 400 milhões de dólares, não diminui necessariamente a validade do seu estatuto de medicamento órfão.
As complicações das indicações suplementares
A questão torna-se ainda mais complicada pela possibilidade de indicações suplementares – onde um medicamento inicialmente aprovado para uma doença rara obtém aprovação para o tratamento de outras doenças, possivelmente até comuns. Restringir a isenção de medicamentos órfãos a medicamentos com uma única indicação de doença rara poderia inadvertidamente dificultar este processo. Os medicamentos para doenças raras encontram frequentemente novas utilizações para além da sua finalidade original, particularmente em oncologia, onde as aprovações iniciais podem levar a tratamentos para vários tipos, fases e mutações do cancro.
As empresas farmacêuticas solicitam rotineiramente estas indicações suplementares, mas as estipulações originais do IRA levantaram preocupações de que isso poderia sujeitá-las a negociações de preços do Medicare, potencialmente desincentivando novas pesquisas e novas designações de órfãos. Essa preocupação levou à aprovação da “Lei de Curas Órfãs”.
O impacto na economia de custos e nos custos do beneficiário
As mudanças trazidas pela “Lei das Curas Órfãs” têm implicações financeiras significativas. O Congressional Budget Office (CBO) reviu a sua previsão, prevendo agora que estas mudanças irão aumentar os custos do governo em até 8,8 mil milhões de dólares – um aumento substancial em relação às estimativas anteriores de 4,9 mil milhões de dólares. Além disso, os beneficiários do Medicare podem enfrentar custos diretos mais elevados para medicamentos que estão agora protegidos da negociação de preços.
Os medicamentos de maior sucesso atualmente afetados incluem Keytruda, Opdivo e Darzalex. Embora a maioria destes medicamentos tenha indicações para doenças raras, o Keytruda tem uma indicação não órfã que poderá torná-lo elegível para negociação em 2027. As modificações poderão atrasar indefinidamente as negociações de medicamentos contra o cancro, como o Opdivo e o Darzalex, e potencialmente vários outros.
Compensações e o debate em andamento
As alterações legislativas que envolvem o preço dos medicamentos envolvem sempre compensações. A situação atual faz com que as empresas farmacêuticas beneficiem da isenção, enquanto o governo e os beneficiários do Medicare suportam os custos. Por outro lado, se os esforços dos senadores para revogar a isenção forem bem sucedidos, os papéis inverter-se-ão e surgirá um novo conjunto de vencedores e perdedores. O debate em curso sublinha as complexidades de equilibrar os incentivos à inovação com a necessidade de cuidados de saúde acessíveis.
