Upaya legislatif baru-baru ini bertujuan untuk mengubah ketentuan dalam Undang-Undang Pengurangan Inflasi (IRA) mengenai negosiasi harga obat Medicare, yang secara khusus menargetkan pengecualian yang diberikan kepada “obat yatim piatu”—obat yang mengobati kondisi yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di AS. Sekelompok senator Demokrat—Welch (VT), Cortez Masto (NV), dan Wyden (OR)—telah memperkenalkan undang-undang untuk mencabut pengecualian yang ada, dengan alasan bahwa hal tersebut membatasi potensi penghematan biaya untuk Medicare.
Lanskap Saat Ini: Pengecualian Narkoba Yatim Piatu dan Dampaknya
IRA awalnya memasukkan ketentuan yang melindungi obat-obatan yatim piatu dengan satu indikasi yang disetujui dari negosiasi harga Medicare, dan mengecualikan obat-obatan yang menghasilkan kurang dari $200 juta per tahun dalam penjualan Medicare. Perlindungan ini kemudian diperkuat melalui dimasukkannya “Undang-Undang Penyembuhan Yatim Piatu”, yang secara efektif mencegah semua obat-obatan khusus anak yatim dipilih untuk dinegosiasikan.
Alasan di balik pengecualian ini adalah untuk menjaga insentif dalam pengembangan pengobatan penyakit langka. Namun, para peneliti dan sekarang beberapa senator berpendapat bahwa perlindungan ini terlalu luas, sehingga berpotensi menghambat penghematan biaya Medicare sebesar miliaran dolar. Mereka mempertanyakan apakah pemberian “pengecualian khusus” untuk obat penyakit langka benar-benar penting bagi kesuksesan finansial mereka.
Usulan Perubahan: Ambang Batas Penjualan untuk Negosiasi
Undang-undang yang diusulkan para senator berupaya untuk menggantikan pengecualian menyeluruh dengan pendekatan yang lebih tepat sasaran. Mereka mengusulkan bahwa kelayakan suatu obat untuk negosiasi harga akan bergantung pada pengeluaran Medicare—khususnya, jika pengeluaran tahunan melebihi $400 juta. Artinya, bahkan obat yang awalnya disetujui untuk penyakit langka dapat dinegosiasikan jika penggunaannya dan biaya Medicare yang terkait menjadi besar.
Pergeseran ini menimbulkan pertanyaan kunci: Dapatkah kita secara pasti menentukan apakah suatu obat mewakili inovasi penyakit langka yang “asli” hanya berdasarkan angka penjualan? Fakta bahwa suatu obat menghasilkan pendapatan Medicare yang besar, melebihi $400 juta, tidak serta merta mengurangi validitas status obat yatim piatu tersebut.
Komplikasi Indikasi Tambahan
Persoalan ini menjadi semakin rumit dengan adanya kemungkinan adanya indikasi tambahan—di mana obat yang awalnya disetujui untuk penyakit langka mendapat persetujuan untuk mengobati kondisi lain, bahkan mungkin penyakit yang umum. Membatasi pengecualian obat yatim piatu pada terapi dengan satu indikasi penyakit langka dapat menghambat proses ini secara tidak sengaja. Obat penyakit langka sering kali menemukan kegunaan baru di luar tujuan awalnya, khususnya dalam bidang onkologi, di mana persetujuan awal dapat mengarah pada pengobatan untuk berbagai jenis, stadium, dan mutasi kanker.
Perusahaan farmasi secara rutin mengajukan permohonan untuk indikasi tambahan ini, namun ketentuan IRA yang asli menimbulkan kekhawatiran bahwa hal tersebut dapat membuat mereka harus melakukan negosiasi harga Medicare, yang berpotensi melemahkan penelitian lebih lanjut dan penunjukan anak yatim baru. Kekhawatiran ini mengarah pada pengesahan “Undang-Undang Penyembuhan Anak Yatim Piatu”.
Dampak terhadap Penghematan Biaya dan Biaya Penerima Manfaat
Perubahan yang ditimbulkan oleh “Undang-Undang Penyembuhan Anak Yatim Piatu” mempunyai implikasi finansial yang signifikan. Kantor Anggaran Kongres (CBO) telah merevisi perkiraannya, dan kini memperkirakan bahwa perubahan ini akan meningkatkan biaya pemerintah sebesar $8,8 miliar—peningkatan substansial dari perkiraan sebelumnya sebesar $4,9 miliar. Selain itu, penerima manfaat Medicare mungkin menghadapi biaya yang lebih tinggi untuk obat-obatan yang kini terlindung dari negosiasi harga.
Obat-obatan blockbuster terbesar yang saat ini terkena dampaknya termasuk Keytruda, Opdivo, dan Darzalex. Meskipun sebagian besar obat-obatan ini memiliki indikasi untuk penyakit langka, Keytruda memiliki indikasi non-yatim piatu yang membuatnya memenuhi syarat untuk dinegosiasikan pada tahun 2027. Modifikasi tersebut dapat menunda negosiasi untuk obat kanker seperti Opdivo dan Darzalex, dan kemungkinan banyak obat lainnya tanpa batas waktu.
Pengorbanan dan Perdebatan yang Berkelanjutan
Perubahan legislatif yang melibatkan penetapan harga obat selalu melibatkan trade-off. Situasi saat ini membuat perusahaan farmasi mendapat manfaat dari pengecualian tersebut, sementara pemerintah dan penerima manfaat Medicare menanggung biayanya. Sebaliknya, jika upaya para senator untuk mencabut pengecualian tersebut berhasil, maka peran mereka akan berbalik, dan akan muncul kelompok pemenang dan pecundang baru. Perdebatan yang sedang berlangsung menggarisbawahi kompleksitas dalam menyeimbangkan insentif inovasi dengan kebutuhan akan layanan kesehatan yang terjangkau.
