Des efforts législatifs récents visent à modifier une disposition de l’Inflation Reduction Act (IRA) concernant les négociations sur le prix des médicaments Medicare, ciblant spécifiquement l’exemption accordée aux « médicaments orphelins » – des médicaments traitant des maladies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Un groupe de sénateurs démocrates – Welch (VT), Cortez Masto (NV) et Wyden (OR) – ont présenté une législation visant à abroger l’exemption existante, arguant qu’elle limite les économies potentielles pour Medicare.
Le paysage actuel : les exemptions pour médicaments orphelins et leur impact
L’IRA comprenait initialement une disposition qui protégeait les médicaments orphelins ayant une seule indication approuvée des négociations sur les prix de Medicare, et excluait ceux générant moins de 200 millions de dollars par an en ventes de Medicare. Cette protection a ensuite été renforcée par l’inclusion de la « Loi sur les remèdes orphelins », empêchant effectivement que tous les médicaments uniquement orphelins soient sélectionnés pour la négociation.
La raison derrière ces exemptions était de préserver les incitations au développement de traitements pour les maladies rares. Cependant, des chercheurs et maintenant plusieurs sénateurs soutiennent que ces protections sont inutilement larges, empêchant potentiellement des milliards de dollars d’économies pour Medicare. Ils se demandent si l’octroi d’une « exemption spéciale » pour les médicaments contre les maladies rares est réellement essentiel à leur réussite financière.
Modifications proposées : un seuil de vente pour la négociation
Le projet de loi proposé par les sénateurs vise à remplacer l’exemption générale par une approche plus ciblée. Ils proposent que l’éligibilité d’un médicament à la négociation du prix dépendrait des dépenses de Medicare, en particulier si les dépenses annuelles dépassent 400 millions de dollars. Cela signifie que même un médicament initialement approuvé pour une maladie rare pourrait faire l’objet de négociations si son utilisation et les coûts associés à Medicare deviennent importants.
Ce changement soulève une question clé : Peut-on déterminer avec certitude si un médicament représente une « véritable » innovation en matière de maladies rares sur la base uniquement des chiffres de vente ? Le fait qu’un médicament génère des revenus substantiels de Medicare, dépassant 400 millions de dollars, ne diminue pas nécessairement la validité de son statut de médicament orphelin.
Les complications des indications supplémentaires
Le problème se complique encore davantage par la possibilité d’indications supplémentaires, dans le cadre desquelles un médicament initialement approuvé pour une maladie rare est approuvé pour traiter d’autres affections, peut-être même des affections courantes. Restreindre l’exemption pour les médicaments orphelins aux produits thérapeutiques ayant une seule indication de maladie rare pourrait par inadvertance entraver ce processus. Les médicaments contre les maladies rares trouvent souvent de nouvelles utilisations au-delà de leur objectif initial, en particulier en oncologie, où les approbations initiales peuvent conduire à des traitements pour divers types, stades et mutations de cancer.
Les sociétés pharmaceutiques postulent régulièrement pour ces indications supplémentaires, mais les stipulations initiales de l’IRA soulevaient des inquiétudes quant au fait que cela pourrait les soumettre aux négociations sur les prix de Medicare, ce qui pourrait décourager la poursuite des recherches et les nouvelles désignations d’orphelins. Cette préoccupation a conduit à l’adoption de la « Loi sur les remèdes orphelins ».
L’impact sur les économies de coûts et les coûts pour les bénéficiaires
Les changements apportés par le « Orphan Cures Act » ont des implications financières importantes. Le Congressional Budget Office (CBO) a révisé ses prévisions, prévoyant désormais que ces changements augmenteront les coûts gouvernementaux jusqu’à 8,8 milliards de dollars, soit une augmentation substantielle par rapport aux estimations précédentes de 4,9 milliards de dollars. De plus, les bénéficiaires de Medicare pourraient être confrontés à des coûts plus élevés et durables pour des médicaments qui sont désormais à l’abri de toute négociation de prix.
Les médicaments les plus populaires actuellement concernés sont le Keytruda, l’Opdivo et le Darzalex. Alors que la plupart de ces médicaments ont des indications pour des maladies rares, Keytruda a une indication non orpheline qui pourrait le rendre éligible à la négociation en 2027. Les modifications pourraient retarder indéfiniment les négociations pour des médicaments anticancéreux comme Opdivo et Darzalex, et potentiellement de nombreux autres.
Compromis et débat en cours
Les changements législatifs concernant le prix des médicaments impliquent toujours des compromis. La situation actuelle voit les sociétés pharmaceutiques bénéficier de l’exemption, tandis que le gouvernement et les bénéficiaires de Medicare en assument les coûts. À l’inverse, si les efforts des sénateurs pour abroger l’exemption réussissent, les rôles s’inverseront et une nouvelle série de gagnants et de perdants émergera. Le débat en cours souligne la complexité de trouver un équilibre entre les incitations à l’innovation et la nécessité de soins de santé abordables.
