Jüngste gesetzgeberische Bemühungen zielen darauf ab, eine Bestimmung innerhalb des Inflation Reduction Act (IRA) zu Medicare-Arzneimittelpreisverhandlungen zu ändern und dabei insbesondere auf die Ausnahmeregelung für „Orphan Drugs“ abzielen – Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Eine Gruppe demokratischer Senatoren – Welch (VT), Cortez Masto (NV) und Wyden (OR) – haben Gesetze zur Aufhebung der bestehenden Ausnahmeregelung eingebracht und argumentiert, dass sie potenzielle Kosteneinsparungen einschränkt Medicare.
Die aktuelle Situation: Ausnahmen für Orphan Drugs und ihre Auswirkungen
Die IRA enthielt zunächst eine Bestimmung, die Orphan Drugs mit einer einzigen zugelassenen Indikation von Medicare-Preisverhandlungen ausschloss und diejenigen ausschloss, die weniger als 200 Millionen US-Dollar an Medicare-Umsätzen pro Jahr generieren. Dieser Schutz wurde später durch die Aufnahme des „Orphan Cures Act“ gestärkt, der effektiv verhinderte, dass alle Orphan-only-Medikamente für Verhandlungen ausgewählt wurden.
Der Grund für diese Ausnahmen bestand darin, Anreize für die Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten zu erhalten. Allerdings behaupten Forscher und inzwischen mehrere Senatoren, dass diese Schutzmaßnahmen unnötig weitreichend seien und potenzielle Kosteneinsparungen in Milliardenhöhe für Medicare verhindern würden. Sie fragen sich, ob die Gewährung einer „Sonderbefreiung“ für Medikamente gegen seltene Krankheiten wirklich von entscheidender Bedeutung für ihren finanziellen Erfolg ist.
Vorgeschlagene Änderungen: Eine Verkaufsschwelle für Verhandlungen
Der Gesetzesvorschlag der Senatoren zielt darauf ab, die pauschale Ausnahmeregelung durch einen gezielteren Ansatz zu ersetzen. Sie schlagen vor, dass die Eignung eines Medikaments für Preisverhandlungen von den Medicare-Ausgaben abhängen würde – insbesondere, wenn die jährlichen Ausgaben 400 Millionen US-Dollar übersteigen. Das bedeutet, dass selbst ein ursprünglich für eine seltene Krankheit zugelassenes Medikament Gegenstand von Verhandlungen werden könnte, wenn seine Verwendung und die damit verbundenen Medicare-Kosten erheblich werden.
Diese Verschiebung wirft eine zentrale Frage auf: Können wir allein anhand der Verkaufszahlen definitiv bestimmen, ob ein Medikament eine „echte“ Innovation für seltene Krankheiten darstellt? Die Tatsache, dass ein Medikament beträchtliche Medicare-Einnahmen von über 400 Millionen US-Dollar generiert, mindert nicht unbedingt die Gültigkeit seines Orphan-Drug-Status.
Die Komplikationen ergänzender Indikationen
Das Problem wird durch die Möglichkeit zusätzlicher Indikationen noch komplizierter – wenn ein ursprünglich für eine seltene Krankheit zugelassenes Medikament die Zulassung für die Behandlung anderer, möglicherweise sogar häufiger, Erkrankungen erhält. Die Beschränkung der Orphan-Drug-Ausnahme auf Therapeutika mit einer einzigen Indikation für seltene Krankheiten könnte diesen Prozess unbeabsichtigt behindern. Medikamente für seltene Krankheiten finden häufig neue Anwendungen, die über ihren ursprünglichen Zweck hinausgehen, insbesondere in der Onkologie, wo Erstzulassungen zu Behandlungen für verschiedene Krebsarten, -stadien und -mutationen führen können.
Pharmaunternehmen beantragen diese zusätzlichen Indikationen routinemäßig, aber die ursprünglichen IRA-Bestimmungen gaben Anlass zu Bedenken, dass sie dadurch in Preisverhandlungen mit Medicare geraten könnten, was möglicherweise den Anreiz für weitere Forschung und neue Orphan-Auszeichnungen beeinträchtigen könnte. Diese Sorge führte zur Verabschiedung des „Orphan Cures Act“.
Die Auswirkungen auf Kosteneinsparungen und Begünstigtenkosten
Die durch den „Orphan Cures Act“ mit sich gebrachten Änderungen haben erhebliche finanzielle Auswirkungen. Das Congressional Budget Office (CBO) hat seine Prognose revidiert und prognostiziert nun, dass diese Änderungen die Staatskosten um bis zu 8,8 Milliarden US-Dollar erhöhen werden – ein erheblicher Anstieg gegenüber früheren Schätzungen von 4,9 Milliarden US-Dollar. Darüber hinaus könnten Medicare-Empfänger mit dauerhaft höheren Selbstbeteiligungskosten für Medikamente rechnen, die jetzt nicht mehr über Preisverhandlungen verhandelt werden können.
Zu den größten Blockbuster-Medikamenten, die derzeit betroffen sind, gehören Keytruda, Opdivo und Darzalex. Während die meisten dieser Medikamente Indikationen für seltene Krankheiten haben, verfügt Keytruda über eine Nicht-Orphan-Indikation, die es im Jahr 2027 für Verhandlungen in Frage stellen könnte. Die Änderungen könnten die Verhandlungen für Krebsmedikamente wie Opdivo und Darzalex und möglicherweise zahlreiche andere auf unbestimmte Zeit verzögern.
Kompromisse und die laufende Debatte
Gesetzesänderungen bei der Arzneimittelpreisgestaltung sind immer mit Kompromissen verbunden. In der aktuellen Situation profitieren Pharmaunternehmen von der Ausnahmeregelung, während der Staat und Medicare-Empfänger die Kosten tragen. Wenn umgekehrt die Bemühungen der Senatoren, die Ausnahme aufzuheben, erfolgreich sind, werden sich die Rollen vertauschen und es wird eine neue Gruppe von Gewinnern und Verlierern geben. Die laufende Debatte unterstreicht die Komplexität des Gleichgewichts zwischen Innovationsanreizen und der Notwendigkeit einer erschwinglichen Gesundheitsversorgung.
